Niadtong Oktubre 11, 2024, giaprobahan sa National Medical Product Administration (NMPA) sa China ang aplikasyon sa Investigational New Drug（IND）para saAng Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 Injection), usa ka CD19-targeted autologous chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapy, aron matambalan ang Immune thrombocytopenia sa systemic lupus erythematosus (SLE – ITP). Kini ang unang IND sa Inaticabtagene Autoleucel nga naaprobahan alang sa autoimmune disease sa China.
Ang Inaticabtagene Autoleucel usa ka produkto sa CD19 CAR-T cell therapy, nga adunay talagsaon nga CD19 scFv（HI19a） ug mga abante nga proseso sa paggama. Ang Inaticabtagene Autoleucel mao ang unang proprietary CD19-targeted CAR-T nga produkto nga gitanom sa China, ug ang unang komersyal nga produkto sa CAR-T cell therapy para sa B-ALL sa China. Gipalapdan sa Inaticabtagene Autoleucel ang aplikasyon niini alang sa daghang mga indikasyon, lakip ang adult r/r B-ALL, r/r DLBCL, pediatric ug adolescent r/r B-ALL, ug lainlaing mga sakit nga autoimmune. Ang New Drug Application (NDA) niini sa pagtambal sa Relapsed o Refractory Large B-Cell Lymphoma gidawat na sa NMPA kaniadtong Septyembre 2024.
Ang SLE usa ka systemic autoimmune disease, nga kasagaran mosangpot sa kadaot sa daghang organ. Ang abnormal nga B cells ug autoantibody adunay kritikal nga papel sa pathogenesis sa SLE. Ang SLE mahimong hinungdan sa sobra nga pagkaguba sa platelet, nga mao ang SLE-ITP. Ang SLE-ITP mahitabo sa gibana-bana nga 16% sa mga pasyente sa SLE sa China, kadaghanan sa mga pasyente sa SLE-ITP dili kaayo motubag sa mga steroid, immunoinhibitor, ug biological nga mga tambal, ug kanunay nga nag-antos sa dakong risgo sa pagdugo sa organ, samtang ang ilang dugay nga pagkabuhi medyo ubos.
Niadtong Hulyo ning tuiga, ang prestihiyosong "The New England Journal of Medicine"nagpatik ug usa ka pagtuon nga “Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE,” nga gisulat nila ni Propesor Zeng Xiaofeng ug Propesor Li Mengtao gikan sa Rheumatology Department ug Propesor Zhou Daobin gikan sa Hematology Department sa Peking Union Medical College Hospital. Gipakita sa pagtuon ang dugay nga kaepektibo ug kaluwasan sa Inaticabtagene Autoleucel sa pagtambal sa SLE-ITP, nga nagpasiugda sa dakong potensyal sa CAR-T cell therapy.
Usa ka 38 anyos nga babaye ang nadayagnos nga adunay SLE niadtong 2014 ug nagpakita nga adunay reversible proteinuria ug arthritis ug persistent thrombocytopenia. Ang nangaging mga pagtambal gamit ang high-dose glucocorticoids (methylprednisolone pulses), hydroxychloroquine, intravenous immune globulin, tacrolimus, cyclosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, ug recombinant human thrombopoietin wala makapahupay sa thrombocytopenia. Ang platelet counts gimentinar sa 10,000 ngadto sa 20,000 kada cubic millimeter ug sa kadugayan miubos sa 10,000 kada cubic millimeter niadtong Hulyo 2023.
Niadtong panahona, nagpakita siya og purpura ug ecchymoses sa iyang mga bukton ug tiil, mga blister sa dugo sa baba, ug pagdugo sa gingival. Ang iyang bone marrow smear nagpakita og aktibo nga myeloproliferation ug pagkadaot sa megakaryocyte maturation. Ang low-dose prednisone (5 mg kada adlaw) ug hydroxychloroquine (0.2 g kada adlaw) lamang ang gihatag sa bulan sa wala pa ang CAR T-cell infusion. Ang autologous fresh leukapheresis gigamit aron makahimo og inati-cel. Usa ka total nga 500,000 ka CD19 CAR T cells kada kilo sa gibug-aton sa lawas ang gihatag human ang pasyente gipailalom sa lymphodepleting chemotherapy nga adunay fludarabine (sa dosis nga 25 mg kada metro kwadrado sa body-surface area) kada adlaw sa mga adlaw nga −5, −4, ug −3 ug cyclophosphamide (sa dosis nga 250 mg kada metro kwadrado) sa mga adlaw nga −5 ug −4 sa wala pa ang CAR T-cell therapy.
Human sa Inaticabtagene Autoleucel Injection, ang platelet count sa pasyente nagpadayon sa pagsaka, ug ang clinical complete response nakab-ot, ug ang glucocorticoids ug tanang immunosuppressants gihunong. Sa pagkakaron, ang pasyente mibalik na sa normal nga kinabuhi.
Sa pagkakaron, daghan pang ubang mga klinikal nga pagsulay sa CAR-T sa China, ug nangita sila og mga pasyente. Alang sa konsultasyon sa mga bag-ong tambal ug teknolohiya, mahimo nimong kontakon ang Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Numero sa Telepono：4008803716
Email：myimmnet@163.com
MGA REPERENSYA
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Oras sa pag-post: Nob-08-2024